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Cosa c’è di nuovo nella ricerca sulla leucemia infantile?
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Cosa c’è di nuovo nella ricerca sulla leucemia infantile?

I ricercatori stanno ora studiando le cause, la diagnosi e il trattamento della leucemia infantile in molti centri medici, ospedali universitari e altre istituzioni.

Genetica

Gli scienziati stanno facendo progressi nella comprensione dei cambiamenti nel DNA all’interno delle cellule staminali del midollo osseo che possono causare lo sviluppo di cellule leucemiche. La comprensione di questi cambiamenti genetici e cromosomici può aiutare a spiegare perché queste cellule possono crescere fuori controllo e perché non si trasformano in cellule ematiche normali e mature. I medici stanno ora cercando di utilizzare questi cambiamenti per aiutarli a determinare le prospettive di un bambino e per determinare quale sia il trattamento migliore.

Questi progressi hanno già portato a test notevolmente migliorati e molto sensibili per individuare le cellule leucemiche in campioni di sangue o di midollo osseo. Il test di reazione a catena della polimerasi (PCR), ad esempio, può identificare un numero molto ridotto di cellule leucemiche in base ai cambiamenti cromosomici. Questo test è utile per determinare come la leucemia è stata completamente distrutta dal trattamento, e se è probabile una ricaduta se non viene somministrato un ulteriore trattamento. I nuovi test noti come test di sequenziamento di nuova generazione (NGS), che sono appena entrati in uso, potrebbero essere ancora più utili in questo senso.

Cause, ed eventualmente prevenzione

I ricercatori continuano a cercare possibili cause di leucemia nei bambini, che potrebbero includere una combinazione di esposizioni sia genetiche che ambientali.

Ad esempio, una teoria che ha guadagnato terreno negli ultimi anni è che alcune leucemie infantili potrebbero essere causate da una combinazione di alcuni cambiamenti genetici che avvengono molto presto nella vita (anche prima della nascita), oltre ad essere esposti ad alcuni germi (in particolare i virus) più tardi del normale. Questa “infezione ritardata” (dopo il primo anno di vita o giù di lì) potrebbe influenzare il sistema immunitario in un modo che porta ad un secondo cambiamento genico, che a sua volta potrebbe portare alla leucemia.

Questo potrebbe aiutare a spiegare perché alcuni studi hanno scoperto che il rischio di leucemia infantile sembra essere più basso nei bambini che erano all’asilo nido durante il loro primo anno di vita (il che li avrebbe esposti prima alle infezioni comuni).

Sono necessarie ulteriori ricerche per confermare questa teoria. Ma se confermata, potrebbe essere possibile ridurre il rischio di leucemia infantile assicurando che i bambini siano esposti ad alcuni germi molto presto nella vita.

Prove cliniche

La maggior parte dei bambini affetti da leucemia sono trattati nei principali centri medici, dove il trattamento viene spesso somministrato in studi clinici per garantire che i bambini ricevano le cure più aggiornate. Diverse questioni importanti sono ora allo studio in sperimentazioni cliniche. Tra queste vi sono:

  • Perché alcuni bambini con leucemia linfocitaria acuta (LLA) recidiva dopo il trattamento, e come si può evitare che ciò avvenga?
  • Ci sono altri fattori prognostici che aiuteranno a identificare quali bambini hanno bisogno di un trattamento più o meno intensivo?
  • La resistenza ai farmaci chemioterapici nella leucemia mieloide acuta (LMA) può essere invertita?
  • Esistono farmaci migliori o combinazioni di farmaci per il trattamento dei diversi tipi di leucemia infantile?
  • Quando dovrebbe essere usato un trapianto di cellule staminali per trattare la leucemia?
  • Quanto sono efficaci i trapianti di cellule staminali nei bambini che non hanno un fratello o una sorella che è un buon tipo di tessuto?
  • Un secondo trapianto di cellule staminali può aiutare i bambini che presentano una ricaduta dopo il primo trapianto di cellule staminali?
  • Quali sono i migliori approcci terapeutici per i bambini con forme meno comuni di leucemia, come la leucemia mielomonocitaria giovanile (JMML) e la leucemia mieloide cronica (CML)?

Immunoterapia per curare la leucemia infantile

Le immunoterapie sono trattamenti che stimolano il sistema immunitario di un bambino per aiutare a combattere la leucemia. Alcuni tipi di immunoterapia hanno dimostrato di essere molto promettenti nel trattamento della leucemia infantile, anche quando altri trattamenti non funzionano più.

Recettore dell’antigene chimerico (CAR) Terapia con cellule T

In questo trattamento, le cellule immunitarie chiamate cellule T vengono rimosse dal sangue del bambino e geneticamente modificate in laboratorio per aiutarlo ad attaccare le cellule leucemiche. Le cellule T sono poi restituite nel sangue del bambino, dove possono cercare le cellule leucemiche in tutto il corpo.

Questa tecnica ha dato risultati molto incoraggianti in studi clinici contro alcuni casi avanzati e difficili da trattare di LLA. In molti bambini la leucemia non ha più potuto essere rilevata dopo il trattamento, anche se non è ancora chiaro se questi bambini sono stati guariti.

I medici stanno ancora migliorando il modo in cui producono le cellule T e stanno imparando il modo migliore per utilizzarle. La terapia con cellule T CAR è attualmente disponibile solo in alcuni importanti centri medici.

Terapia anticorpale monoclonale

Gli anticorpi sono proteine prodotte dal sistema immunitario dell’organismo per aiutare a combattere le infezioni. Le versioni artificiali, chiamate anticorpi monoclonali, possono essere progettate per attaccare un bersaglio specifico, come una proteina sulla superficie delle cellule leucemiche.

Un esempio è il blinatumomab (Blincyto), uno speciale tipo di anticorpo monoclonale che può attaccarsi a 2 diverse proteine contemporaneamente. Questo farmaco riunisce le cellule leucemiche e le cellule immunitarie, che si pensa che inducano il sistema immunitario ad attaccare le cellule leucemiche. Questo farmaco può essere utilizzato per trattare alcuni tipi di cellule B LLA.

Nuovi farmaci mirati per il trattamento della LMA

Come i ricercatori hanno imparato di più sui cambiamenti genetici che guidano la crescita delle cellule leucemiche, hanno iniziato a sviluppare farmaci che possono mirare a questi cambiamenti genetici. Ad esempio, diversi nuovi tipi di farmaci mirati vengono ora utilizzati per trattare gli adulti con LMA, e molti di questi sono ora testati per l’uso anche nei bambini.

Inibitori FLT3: Questi farmaci attaccano le cellule con un gene FLT3 mutato. Alcuni esempi sono la midostaurina (Rydapt) e il gilteritinib (Xospata).

Inibitori IDH: Questi farmaci agiscono sulle cellule leucemiche che hanno mutazioni nel gene IDH1 o IDH2. Esempi includono ivosidenib (Tibsovo) ed enasidenib (Idhifa).

Inibitori BCL-2: Questi farmaci attaccano BCL-2, una proteina che può aiutare le cellule leucemiche a vivere più a lungo. Un esempio è venetoclax (Venclexta).