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Terapia mirata per la leucemia linfocitaria acuta (LLA)
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Terapia mirata per la leucemia linfocitaria acuta (LLA)

(Nota: queste informazioni riguardano il trattamento della leucemia linfocitaria acuta (LLA) negli adulti. Per conoscere la LLA nei bambini, vedere Leucemia nei bambini).

Farmaci terapeutici mirati funzionano attaccando parti specifiche delle cellule tumorali. Sono diversi dai farmaci chemioterapici standard (chemioterapici). A volte funzionano quando la chemioterapia non funziona, e spesso hanno effetti collaterali diversi. Alcuni di questi farmaci possono essere utili in alcuni casi di leucemia linfocitaria acuta (LLA).

Farmaci mirati per la LLA con il cromosoma di Philadelphia (Ph+ LLA)
In circa 1 su 4 pazienti adulti con LLA, le cellule leucemiche hanno il cromosoma di Philadelphia. Si tratta di un cromosoma anomalo formato dallo scambio di materiale genetico tra i cromosomi 9 e 22, che crea un nuovo gene chiamato BCR-ABL. Le cellule con il gene BCR-ABL formano una proteina anormale che aiuta le cellule a crescere.

Per attaccare questa proteina sono stati sviluppati farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi (TKI). Gli esempi includono:

  • Imatinib (Gleevec®)
  • Dasatinib (Sprycel®)
  • Nilotinib (Tasigna®)
  • Ponatinib (Iclusig®)
  • Bosutinib (Bosulif®)

Nei pazienti con Ph+ LLA, aggiungere una TKI alla chemio aiuta ad aumentare la possibilità che la leucemia vada in remissione. Continuare con uno di questi farmaci può anche aiutare a evitare che la leucemia ritorni. Se un TKI non funziona (o non funziona più), ne potrebbe essere provato un altro.

Questi farmaci sono presi quotidianamente come pillole.

Effetti collaterali comuni includono diarrea, nausea, dolori muscolari, affaticamento ed eruzioni cutanee. Questi sono generalmente lievi. Un effetto collaterale comune è il gonfiore intorno agli occhi o nelle mani o nei piedi. Altri possibili effetti collaterali includono la riduzione dei globuli rossi e della conta delle piastrine all’inizio del trattamento. Tutti questi effetti collaterali possono peggiorare a dosi più alte del solito del farmaco. Possono verificarsi anche altri effetti collaterali più gravi, a seconda del farmaco utilizzato.

Farmaci immunoterapici per LLA

Alcuni dei farmaci immunoterapici utilizzati per il trattamento dell’LLA potrebbero anche essere considerati forme di terapia mirata, perché funzionano attaccandosi a parti specifiche delle cellule leucemiche. Gli esempi includono:

  • Blinatumomab (Blincyto)
  • Inotuzumab ozogamicina (Besponsa).